image: Insilico Medicine(“Insilico”), a clinical-stage generative artificial intelligence (AI)-driven drug discovery company, recently achieved preclinical milestone in its collaboration with Therasid Bioscience, a South Korean based biotechnology company focuses on developing innovative first-in-class drugs for treatment for metabolic dysfunction-associated steatohepatitis (MASH).
MASH is a leading cause of chronic liver disease and a significant driver of liver cirrhosis and hepatic cellular carcinoma, impacting approximately 5% of adults worldwide. Despite its widespread prevalence and serious complications, there are currently no globally approved pharmacological therapies specifically targeting MASH.
In this collaboration, Insilico successfully optimized a series of compounds provided by Therasid Bioscience targeting a challenge protein, with a focus on improving ADMET properties. By leveraging its proprietary AI-powered generative chemistry engine, Chemistry42, Insilico's team synthesized and tested approximately 40 molecules within only 4 months, ultimately identifying candidate compounds with highly satisfactory properties.
Moving forward, the molecule will undergo further development by Therasid Bioscience, including in vivo and in vitro validation. These efforts will pave the way for the molecule to be nominated as the preclinical candidate, laying a solid foundation for future therapeutic innovation to address this critical unmet medical need.
Credit: Insilico Medicine
La MASH es una de las principales causas de enfermedades hepáticas crónicas y un factor significativo en el desarrollo de cirrosis hepática y carcinoma hepatocelular. Esta enfermedad afecta aproximadamente al 5 % de los adultos a nivel mundial. A pesar de su alta prevalencia y sus graves complicaciones, actualmente no existen terapias farmacológicas aprobadas globalmente que estén específicamente dirigidas a la MASH.
En esta colaboración, Insilico optimizó con éxito una serie de compuestos proporcionados por Therasid Bioscience, centrados en una proteína difícil de abordar, con un enfoque en la mejora de las propiedades ADMET (absorción, distribución, metabolismo, excreción y toxicidad). Aprovechando su motor propietario de química generativa impulsado por IA, Chemistry42, el equipo de Insilico sintetizó y probó aproximadamente 40 moléculas en solo cuatro meses, identificando finalmente compuestos candidatos con propiedades altamente satisfactorias.
En adelante, las moléculas serán sometidas a un desarrollo adicional por Therasid Bioscience, incluyendo validaciones in vivo e in vitro. Estos esfuerzos abrirán el camino para que las moléculas sean nominadas como candidatas preclínicas, estableciendo una base sólida para futuras innovaciones terapéuticas que aborden esta importante necesidad médica no cubierta.
“Estamos emocionados por el notable progreso logrado a través de la colaboración con Insilico", dijo Jay H.J. Kim, CEO de Therasid Bioscience. “Anteriormente, exploramos varios enfoques y probamos más de 1.000 compuestos, pero no pudimos obtener moléculas con un potencial significativo. Gracias a la integración de la IA, Insilico completó la optimización de moléculas con propiedades ADMET prometedoras en un tiempo sorprendentemente corto. Este logro destaca el impacto transformador de combinar la IA con la experiencia avanzada en biotecnología.”
“Estamos orgullosos de colaborar con Therasid y de apoyar el rápido avance de su programa de terapias para MASH, lo que resalta el poder de la IA para acelerar el descubrimiento de fármacos", comentó Feng Ren, PhD, co-CEO y director científico (CSO) de Insilico Medicine. “En Insilico, estamos comprometidos con avanzar programas internos y colaborativos de manera eficiente y efectiva. Este hito subraya la capacidad de nuestras plataformas impulsadas por IA para desbloquear soluciones innovadoras. Esperamos con interés ver cómo Therasid lleva estos candidatos prometedores a la siguiente etapa de desarrollo.”
Anteriormente, Insilico ha demostrado la capacidad de su plataforma de IA propietaria para reducir significativamente los costos y mejorar la eficiencia en las etapas iniciales de descubrimiento y desarrollo de moléculas pequeñas. Desde 2021, la empresa ha establecido un pipeline completamente propio de 30 activos impulsados por su plataforma Pharma.AI, de los cuales 10 han recibido la aprobación para presentaciones IND (Investigational New Drug), estableciendo un punto de referencia en la industria para el descubrimiento de fármacos impulsados por IA.
Mediante la integración de tecnologías de IA y automatización de vanguardia, Insilico Medicine ha logrado importantes mejoras en eficiencia en comparación con los métodos tradicionales de descubrimiento de fármacos, que generalmente requieren entre 2,5 y 4 años. Según lo anunciado en benchmarks recientes sobre los plazos clave de sus programas internos de candidatos a fármacos (DC) de 2021 a 2024, Insilico ha demostrado un rendimiento notable, con un plazo promedio de solo 12 a 18 meses para alcanzar el estado de DC, la síntesis y prueba de 60 a 200 moléculas por programa, y una tasa de éxito del 100 % en pasar de DC a la etapa habilitadora para IND.
Sobre Insilico Medicine
Insilico Medicine es una empresa global de biotecnología en etapa clínica impulsada por inteligencia artificial generativa que conecta biología, química, medicina e investigación científica utilizando sistemas de IA de última generación. La empresa ha desarrollado plataformas de IA que utilizan modelos generativos profundos, aprendizaje por refuerzo, transformadores y otras técnicas modernas de aprendizaje automático para identificar nuevos objetivos terapéuticos y generar estructuras moleculares novedosas con propiedades específicas. Insilico Medicine está desarrollando soluciones revolucionarias para descubrir y desarrollar fármacos innovadores para el cáncer, la fibrosis, las enfermedades del sistema nervioso central, enfermedades infecciosas, enfermedades autoinmunes y enfermedades relacionadas con el envejecimiento.
www.insilico.com
Sobre Therasid Bioscience
Therasid Bioscience fue fundada en 2017 y está especializada en el desarrollo de medicamentos innovadores “first-in-class” para el tratamiento de la esteatohepatitis no alcohólica (NASH) o esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica (MASH), una de las principales causas de mortalidad relacionada con la cirrosis hepática. La NASH presenta un amplio espectro de manifestaciones clínicas, dependiendo principalmente de la gravedad de la inflamación y la fibrosis en el hígado afectado. En diciembre de 2024, Therasid concluyó con éxito una reunión Pre-IND con la FDA de los Estados Unidos, apuntando al ensayo clínico de fase 2 de su principal proyecto, el TB-840. La estrategia central de la empresa para abordar esta compleja enfermedad metabólica y desarrollar terapias para la NASH que beneficien a pacientes con perfiles diversos comienza con una profunda comprensión de los mecanismos moleculares subyacentes a los procesos patogénicos de la NASH, incluidos la esteatosis, la inflamación y la fibrosis en múltiples tipos de células implicados en el desarrollo de la enfermedad.