英矽智能发布专题视频，解读AI驱动的领先自研管线

临床阶段生成式AI驱动的生物科技公司英矽智能发布官方视频，讲解公司自研的全球首款生成式人工智能平台全程辅助发现和设计的领先药物INS018_055的幕后故事，为近期发表在Nature Biotechnology杂志的《用于治疗纤维化的 TNIK 小分子抑制剂在临床前和临床阶段的开发》一文做出注解。INS018_055是一款潜在“全球首创”（first-in-class）药物，靶向影响全球五百万人的特发性肺纤维化（IPF），一种以肺部疤痕组织增生为特征、目前治疗选择有限的严重肺部疾病。目前，INS018_055已经进入2期临床试验完成首批患者用药，标志着AI制药行业的一大里程碑。

在该视频中，英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士介绍了公司AI驱动大哥药物发现与传统方法的差别，他表示，“药物研发从许多靶点开始，命中目标的机会又很多。在临床前阶段定位到正确疾病靶点的概率大约是1%-5%，可能要花费数十亿美元。因此，我们开始采用基因表达、蛋白质表达等多种数据对神经网络进行训练，让AI模型学会各个层面的基本人类生物学。”

2016年，英矽智能首次在同行评审期刊上提出了使用生成式人工智能设计新颖分子的概念。经过进一步的开发和验证，这一概念演变成了公司基于生成对抗网络（GAN）的人工智能平台，并最终整合到了涵盖生成生物学、化学和临床开发的可商用Pharma.AI平台中。该平台不仅助力英矽智能领先创新药物项目的研发，还赋能了公司30余条正在开发中的管线，涵盖肿瘤、纤维化、免疫等领域，其中6个项目推进到临床阶段。

Zhavoronkov博士在视频中表示，“我们开始利用这项技术，让深度神经网络像人类那样创造新的分子。我可以说，我想要这个分子在哪里有多少氢键，和这个口袋结合，但同时要有良好的稳定性和类药性。人工智能正在创造出具有所需特性的新分子，这个数量还不少。”

英矽智能的人工智能平台最终选择TNIK作为IPF新疗法的潜力靶点。IPF是一种进行性间质性肺病，目前可用的治疗方法靶向其他的通路，无法减缓、阻止或逆转疾病的进展。

正如视频所说，“为了识别新颖激酶靶点，英矽智能的科学家将小分子筛选器调到最高，将安全性和新颖性筛选器限制在中等水平。只有属于蛋白激酶或受体激酶并具有可用结构的靶点才被纳入计算。”科学家们采用五种组学评分模型，即突变子模块、因果推断、表达水平、异质图游走、矩阵因式分解，最终将名列前茅的TNIK定位为潜力靶点。

接下来，英矽智能资深科学家们开始下一步，正如英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰博士在视频中所说，“经过自有筛选器的靶点验证，我们最终确定TNIK作为研究重心。只要向Chemistry42提供靶点蛋白质结构，平台就能返回数百种可能的化合物结构。”

在平台生成的候选化合物中，英矽智能的药物化学家挑选出78种进行进一步测试。INS018_055脱颖而出，由于其强大的靶点结合能力与抑制能力、动物模型测试中的肺功能改善以及纤维化和炎症抑制，成为最有潜力的候选化合物。任峰博士对此表示，“我们在动物模型中取得了优越的结果，这是一个转折点。”

此后，INS018_055 被提名为临床前候选化合物，并迅速进入后续临床试验阶段，从靶点发现到人体临床开启仅用了18个月，刷新行业记录。在微剂量0期试验和健康人1期试验中，该候选药物均取得了优异的成绩，表现出良好的药代动力学和安全性。

目前，该候选药物正在美国和中国开展IPF患者群体中的两项2a期临床试验，针对该药物的吸入制剂开发和肾纤维化适应症探索也在进行中。英矽智能联合创始人兼总裁Alex Aliper博士表示，“我们期待进一步完善Pharma.AI药物发现平台，让更多人利用它的力量加速药物发现和开发周期，为有需要的患者带来更多创新疗法。”

关于英矽智能

英矽智能是一家由生成式人工智能驱动的临床阶段生物医药科技公司，通过下一代人工智能系统连接生物学、化学和临床试验分析，利用深度生成模型、强化学习、转换模型等现代机器学习技术，构建强大且高效的人工智能药物研发平台，识别全新靶点并生成具有特定属性分子结构的候选药物。英矽智能聚焦癌症、纤维化、免疫、中枢神经系统疾病、衰老相关疾病等未被满足医疗需求领域，推进并加速创新药物研发。

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