2023年2月3日，由端到端人工智能（AI）驱动的临床阶段生物技术公司英矽智能（Insilico Medicine）宣布，公司首个全新机制抗特发性肺纤维化候选药物INS018_055获得美国食品和药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定。
INS018_055是一款具有全球首创潜力的小分子抑制剂，具有全新靶点和新颖的化学结构，由英矽智能自主研发的生成式人工智能平台Pharma.AI所发现和设计。该候选药物正在被开发用于治疗特发性肺纤维化（IPF），一种导致肺功能进行性、不可逆转下降的慢性肺部疾病。IPF在全球范围内存在大量未被满足的临床需求，随着病情进展和肺部损伤的加重，患者呼吸功能将不断恶化，严重者最后可致死亡。
英矽智能于2022年2月和5月先后在新西兰和中国启动INS018_055的I期临床试验，这也是首个在中国进入临床阶段的由AI辅助发现和设计的候选药物，两地均已于2022年底完成最后一例受试者随访。I期临床试验的顶线数据表明，该候选药物具有良好的安全性、耐受性和药代动力学特征。英矽智能计划在2023年早期在中国率先开启INS018_055的II期临床试验，并同步向FDA提交在美国的II期临床试验申请。
孤儿药(Orphan drug)又称罕见病药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，美国FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的罕见病的药物。获得美国FDA孤儿药资格认定，将有助于INS018_055在美国的后续研发及商业化计划，并享受一定的政策支持，包括临床试验费用税收减免、免除NDA申请费用、上市后7年美国市场独占权等。
英矽智能联合首席执行官、首席科学官任峰博士表示，“INS018_055是英矽智能在生成式人工智能平台Pharma.AI的支持下发现的、具有全球首创潜力的抗纤维化候选药物。此次针对特发性肺纤维化适应症获得孤儿药资格认定是INS018_055产品开发的重要里程碑，这将鼓舞英矽智能的研发团队进一步推动后续临床验证，加速满足临床需求，惠及全球患者。”
关于英矽智能
英矽智能是一家由端到端人工智能（AI）驱动的临床阶段药物研发公司，通过下一代人工智能系统连接生物学、化学和临床试验分析，利用深度生成模型、强化学习、转换模型等现代机器学习技术，构建强大且高效的人工智能药物研发平台，识别全新靶点并生成具有特定属性分子结构的候选药物。英矽智能聚焦癌症、纤维化、免疫、中枢神经系统疾病、衰老相关疾病等未被满足医疗需求领域，推进并加速创新药物研发。
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