image: Insilico Medicine Announces the Preclinical Candidate for Kidney Fibrosis view more
Credit: Insilico Medicine
2021年8月4日，美国纽约/中国香港---业界领先的、专注于将下一代机器学习技术应用于药物研发的英矽智能（Insilico Medicine）今天宣布，利用其自主研发的人工智能药物发现平台，获得了针对肾纤维化的全新临床前候选化合物。该临床前候选化合物在药理和药代动力学方面表现良好，在体外和体内临床前研究中均显示出具有前景的结果。公司正在积极将该项目推进到临床试验阶段。
“慢性肾脏疾病（chronic kidney disease，CKD）影响着全球约10%的人口，遗憾的是当前市场上缺乏治愈的方法和有效的药物。肾纤维化是慢性肾脏疾病进展中常见的发病机制，存在大量未被满足的医疗需求，全世界有 8.5 亿人患有肾脏疾病，通常由肾纤维化引起或与之相关。我们非常高兴地看到，人工智能药物发现平台成功地发现了新靶点和新化合物，新靶点和化合物在肾纤维化的临床前模型中得到了疗效证实。同时，我们使用自主研发的InClinico软件，来预测该化合物在与肾纤维化相关的多种疾病模型中的表现，我们对这个项目的临床前景非常期待。” 英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士说。
根据美国疾病控制与预防中心(CDC)统计数据，超过15%的美国成年人(约3700万人)患有CDK。疾病会导致患者的肾脏功能在几个月到几年的时间内逐渐丧失，包括糖尿病、高血压、肾小球肾炎等多种疾病都是引发慢性肾脏疾病的主要原因，但目前为止导致慢性肾脏疾病的根本病因不明。
2021年2月英矽智能实现重大突破，公司宣布获得全球首例完全由人工智能驱动发现的新靶点，以及针对该靶点设计的新化合物，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。特发性肺纤维化是另外一种影响全球患者的疾病，存在大量未被满足的医疗需求。值得注意的是，这一发现仅历时18个月耗资260万美元。
基于特发性肺纤维化项目的成功，英矽智能利用PandaOmics展开了针对肾纤维化的靶点研究，并利用Chemistry42生成了具有药物性质的全新化合物。前期实验结果表明，该化合物可显著抑制肾纤维化的发展，并调节肌成纤维细胞的激活，这是组织修复和伤口愈合的关键。公司计划在2022年完成新药临床试验申请的研究。
“一种好的药物通常是安全的、易制造、并且针对人们所担心的疾病，但是要真正实现这些目标并不容易，这就是英矽智能所做的工作取得突破性的进展的原因。我认为英矽智能将会影响整个生物医药行业，让人们看到它是如何以比传统方法更高效、更经济的方法，为未被满足的医疗需求设计带来创新药物的。”2013年诺贝尔化学奖得主、英矽智能科学咨询委员会成员Michael Levitt说。
英矽智能成立于2014年，目前获得超过3亿美元融资，最近一轮融资是在今年6月完成的C轮融资。公司计划将所募得的金额用于加快肾纤维化和特发性肺纤维化候选药物的开发，并利用其端到端人工智能药物研发平台发现更多候选药物。
关于英矽智能
英矽智能是一家由人工智能驱动的端到端创新药物研发公司，基于生成对抗网络（GANs）、深度强化学习（RL）、预训练模型（Transformer）及其他机器学习技术，构建强大且高效的人工智能药物研发平台（www.insilico.com/platform/），用于识别全新靶点并生成具有特定属性分子结构的候选药物，聚焦癌症、纤维化、传染性疾病、神经退行性疾病等未被满足医疗需求领域，推进并加速创新药物研发。目前，公司已与全球范围内超过30家创新药物研发公司达成战略合作协议，并启动了多个针对全新靶点、难成药靶点和不可成药靶点的内部研发管线，公司还与先正达（Syngenta）合作，将人工智能应用于可持续农业。自成立以来，该公司从专业的金融、生物医药、前沿科技等投资者处募资超过3亿美元。