image: A new technique for selecting genetically modified cells in vivo could help make gene therapy more efficient, researchers say. This material relates to a paper that appeared in the June 8, 2016, issue of <i>Science Translational Medicine</i>, published by AAAS. The paper, by S. Nygaard at Oregon Health & Science University in Portland, Ore., and colleagues was titled, "A universal system to select gene-modified hepatocytes in vivo." view more
Credit: V. Altounian / <i>Science Translational Medicine</i> (2016)
Sean Nygaardらが、遺伝子治療の最大の障害の1つを克服するのに役立ちそうな新しい技術を開発した。損傷と疾患の修復や修正に有効な、遺伝子が修正された細胞の巨大なプールの作成能力である。Nygaardらは治療遺伝子を、短いヘアピン型RNA（shRNA）と共にマウスの肝細胞に入れた。shRNAは重要な酵素の濃度を低下させ、CEHPOBAと呼ばれる有毒な薬剤に対する細胞の抵抗性を高めた。肝細胞集団をこの薬剤で処理すると、遺伝子が修正された細胞のみを生き残らせることができ、肝臓が再生し、治療用導入遺伝子（この場合はマウスの肝疾患を予防する遺伝子）の濃度が通常のレベルよりも高くなった。この普遍的な選抜方法は新生児の代謝性肝疾患や血友病Bなどの遺伝疾患に対する細胞ベースの治療のサポートに利用できるだろうとNygaardらは述べている。しかもこの技術は、骨髄や皮膚、腸に存在する細胞など、損傷後に増殖する多くの組織で遺伝子が修正された治療用細胞集団を増やすためにも利用できる。
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Journal
Science Translational Medicine