在对遗传性视网膜变性的一项研究中,科研人员开发了一种单个基因疗法载体,它阻止了由于视紫质(RHO)基因突变造成的常染色体显性遗传视网膜色素变性犬科模型的光感受器细胞死亡和视觉丧失;视网膜成像与视网膜电图分析揭示出了这种疗法保存视网膜结构与功能超过8个月,这些发现对于治疗与RHO有关的遗传性视网膜变性可能具有意义。
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Journal
Proceedings of the National Academy of Sciences
Proceedings of the National Academy of Sciences
在对遗传性视网膜变性的一项研究中,科研人员开发了一种单个基因疗法载体,它阻止了由于视紫质(RHO)基因突变造成的常染色体显性遗传视网膜色素变性犬科模型的光感受器细胞死亡和视觉丧失;视网膜成像与视网膜电图分析揭示出了这种疗法保存视网膜结构与功能超过8个月,这些发现对于治疗与RHO有关的遗传性视网膜变性可能具有意义。
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