在对瑞特综合征（Rett syndrome RTT）这种来源于X染色体连锁MECP2基因失去功能的突变的神经发育疾病的一项研究中，科研人员发现，瞄准X染色体失活因子（ XCIFs）的小分子抑制剂重新激活了失活的X染色体连锁MECP2基因，并且矫正了来自人诱导多能干细胞的瑞特综合征（RTT）神经元的形态缺陷；对活成年小鼠的侧脑室注射XCIF抑制剂，重新激活了大脑皮层神经元的X染色体连锁的MECP2基因，这些发现对瑞特综合征（RTT）可能具有治疗用途。
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Journal
Proceedings of the National Academy of Sciences