通用型CAR T细胞疗法帮助控制了难治性儿科癌症

据新的分析报告，两名被诊断罹患复发型儿科癌症的婴儿过去曾经用尽了所有其它的治疗选项，但他们在接受了首次在人体中进行的实验疗法后一直维持无病状态，该实验疗法使用了基因改造的T细胞。在幼童中实施这类以细胞为基础的治疗方法一直很困难，这一人群中的B细胞性急性淋巴母细胞性白血病（ALL）的发病率很高；在美国，它占了所有儿科癌症病例的25%。年龄1-10岁的ALL儿童有数个治疗选项，但年龄不到1岁的婴儿的预后通常要差得多。尽管修改的或嵌合抗原受体（CAR）T细胞已被证明能高度有效地治疗ALL，但这些能杀死癌症的细胞必须产自每个具体的病人，因此对那些没有足够数量健康T细胞的人（如非常年幼的儿童）来说，要开始这种治疗是不可行的。为了寻找更好的替代方法，Waseem Qasim和同事研发了一种新的方法，它能克服目前T细胞疗法中的重大障碍。研究人员没有对这些婴儿的自身T细胞进行微调以抗击他们的癌症，相反，他们制造了一种“通用型”T细胞，该细胞根除了这两名幼童血液中的白血病。一名幼童于治疗2个月后在皮肤中发生了移植物抗宿主病，但该病在经过类固醇治疗和骨髓移植后已经解除；第二名幼童没有出现任何明显的与该疗法相关的并发症，也没有接受作为该治疗后续的骨髓移植。在接受治疗后的28天内，两个宝宝的病情完全缓解，并自此维持了10和16个月的无白血病状态。

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