image: 肌萎缩侧索硬化症（ALS，又称渐冻症）是一种致死性的神经退行性疾病，以脊髓和大脑神经细胞进行性变性为特征，导致患者的肌肉无力和瘫痪，从无法行走到无法说话，甚至无法吞咽和呼吸。 view more
Credit: 英矽智能
- 人工智能贯通赋能FB1006项目从靶点识别到疗效评估等多个研发阶段；
- 从英矽智能与福贝生物达成合作，到FB1006项目完成IIT研究全部患者入组耗时仅两年；
- 英矽智能深度参与FB1006项目早期研发，利用人工智能生物学引擎PandaOmics赋能该项目的靶点识别和老药新用策略的开发。
肌萎缩侧索硬化症（ALS，又称渐冻症）是一种致死性的神经退行性疾病，以脊髓和大脑神经细胞进行性变性为特征，导致患者的肌肉无力和瘫痪，从无法行走到无法说话，甚至无法吞咽和呼吸。ALS患者确诊后的平均寿命只有2到5年，而目前尚无治愈或阻止ALS疾病进展的方法。
近期，由英矽智能自有AI平台PandaOmics驱动老药新用研究、人工智能从靶点识别到疗效评估全面赋能研发的FB1006 项目，顺利完成研究者发起的临床研究（IIT）全部64例患者入组。该项目在北京大学第三医院开展，预计于2024 年 8 月完成双盲给药期的观察，2025年2月完成为期一年的临床治疗观察。
该项研究由清华大学鲁白教授发起，北京大学第三医院著名ALS专家樊东升教授担任首席研究员，并由福贝生物、英矽智能和其他人工智能企业与研究院合作推进，探索了一种全球领先的产学研和临床医学相结合的最佳实践，共同为全球渐冻症患者带来新的治疗选择。
该项研究创新性地在靶点识别、入组患者筛选、药效评估等环节广泛应用了AI技术。这些技术的应用不仅大幅度缩短患者延揽时间，在1年内完成全部患者的精准筛选和入组，而且最大限度利用了受试者的临床数据，解决罕见病样本量不足的问题。
FB1006临床研究主要研究者、北京大学第三医院樊东升教授表示，“ALS药物的研发迫切需要应用创新方法来加快临床研究速度。在FB1006的临床研究中，我们成功地采用临床试验就绪病人队列（trial ready cohort, TRC）的创新做法，即将病人的病史、血液生化、脑电/肌电，影像学，基因组等数据构建成为TRC。在启动FB1006时，可根据其靶点和药物的特性、药物临床效应和可能的副作用等因素，从我们长期准备的ALS TRC数据库中，精准寻找到合适的病人入组临床试验，从而大大缩短临床病人招募的时间，降低成本，同时提高成功率。我们期待FB1006项目后续获得可喜的研究结果。”
福贝生物创始人，清华大学教授鲁白博士表示，“我们非常欣喜地看到，在各方精诚合作之下，福贝团队在不到2年的时间内，高效地完成了FB1006项目靶点发现、化合物筛选、患者入组等环节的推进。FB1006的发现来源于AI技术的应用，而此项临床研究在入组病人选择、药效评估等环节也广泛应用了AI技术，有可能让更多患者从治疗中获益。期待这些新理念，新科技，新模式的探索能为突破ALS药物研发所面临的多重挑战助力，以安全且有效的治疗方案惠及广大患者。”
英矽智能深度参与FB1006项目早期研发，于2021年8月与福贝生物达成战略合作，利用公司专有人工智能靶点发现引擎PandaOmics赋能ALS潜在靶点识别和老药新用策略的开发。合作期间，英矽智能发现28个具有治疗ALS潜力的新颖靶点，其中三个靶点已有针对性药物获批上市用于其他疾病的治疗。此后，福贝生物凭借其在神经疾病领域转化医学和临床医学方面的研究积累，评估、挑选和生产了其中一种药物作为治疗ALS 的“老药新用”候选药物，并启动了IIT临床试验。
英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰博士表示，“很高兴英矽智能参与的研究项目作为潜在治疗ALS的候选药物，在如此短的时间内推进到临床阶段。FB1006是一款由AI赋能早期药物开发及临床阶段研究的创新药物，从靶点发现一直到IIT研究患者入组完成，仅用了不到两年的时间。我们期待IIT项目的快速推进并取得进一步的研究成果。”
关于英矽智能
英矽智能是一家由生成式人工智能驱动的临床阶段生物医药科技公司，通过下一代人工智能系统连接生物学、化学和临床试验分析，利用深度生成模型、强化学习、转换模型等现代机器学习技术，构建强大且高效的人工智能药物研发平台，识别全新靶点并生成具有特定属性分子结构的候选药物。英矽智能聚焦癌症、纤维化、免疫、中枢神经系统疾病、衰老相关疾病等未被满足医疗需求领域，推进并加速创新药物研发。
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